03/05/2024

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Investigaciones transgénicas traen esperanzas para pacientes que padecen de hemofilia

06/02/2004

a ingeniería genética en Taiwan ha dado otro paso hacia adelante en la investigación y el desarrollo de una tecnología que podría ser altamente útil en el tratamiento de la hemofilia. En 2002, un grupo de científicos taiwaneses de la Universidad Nacional de Taiwan (NTU, siglas en inglés), la Universidad Nacional Chung Hsing, el Instituto de Tecnología Animal de Taiwan y el Hospital General de Veteranos crearon exitosamente un cerdo transgénico cuya leche contiene la proteína coagulante de sangre "factor humano IX" usada para el tratamiento de personas con hemofilia B. Al año siguiente, un equipo bajo la dirección del profesor Winston Cheng, del Departamento de Ciencia Animal de la NTU, produjo cabras transgénicas cuya leche contiene el "factor humano VIII", proteína usada para el tratamiento de la hemofilia A. El 12 del mes pasado, Cheng anunció que su grupo ha logrado reproducir exitosamente cerdos y cabras transgénicas con leche que lleva altas concentraciones de ambas proteínas.

Cheng comentó que la tasa de transferencia del gen en los genes factor VIII y factor IX --indicador de éxito en el proceso de "microinyección pronuclear" donde los genes humanos son introducidos en el huevo fertilizado de los animales-- es de un promedio del 20 por ciento; mientras que los descendientes de un progenitor transgénico y uno no transgénico tienen un 40 por ciento de oportunidad de heredar los genes. Sin embargo, el catedrático señaló que la producción y las técnicas terapeúticas requieren de extensivas evaluaciones de seguridad biológica y pruebas clínicas según los reglamentos del Departamento de Salud, antes de proceder a la transferencia tecnológica y la producción masiva.

Gracias a esos descubrimientos, se anticipa que en un futuro no muy distante se podrá producir en forma barata las proteínas de coagulación de sangre humana a través de la "granja molecular"; o sea, la producción masiva de sustancias medicinalmente útiles mediante el uso de animales domésticos.

Actualmente, las proteínas de factor VIII y factor IX que se inyectan en los pacientes con hemofilia provienen de plasma sanguíneo humano. Debido a que el contenido de proteínas coagulantes en la sangre humana es bajo y el costo de su purificación es extremadamente alto, una sola inyección puede costar más de 900 dólares estadounidenses. En contraste, en el futuro una inyección de tales proteínas purificadas de la leche de ganado transgénico podría costar tan poco como un dólar por inyección, revela Cheng.

Hsu Ssu-chun, doctor del Hospital de la NTU y secretario general de la Asociación de Hemofilia de Taiwan, señala que existen alrededor de 900 pacientes hemofílicos en toda la isla y que los gastos para su tratamiento alcanzan cerca de 29 mil dólares anuales, constituyendo un importante gasto social. Por lo tanto, sería un gran beneficio tanto para los hemofílicos como para la sociedad en sí, si las técnicas desarrolladas por el grupo de Cheng pueden ser comercializadas lo más pronto posible.

Cheng ha solicitado a las autoridades para que prosigan con el desarrollo de métodos de granja farmacéutica molecular que integren la ganadería y la industria biotecnológica, así como que promuevan activamente la investigación industrial en las proteínas y en los campos de ciencia bioinformática, genética funcional y embriología.

Sin embargo, Hsu advierte que debido a que los virus más mortales son aquéllos que son transferidos de los animales a los seres humanos --siendo ejemplos obvios los virus que causan el SIDA y el síndrome respiratorio agudo severo-- resulta esencial llevar a cabo estudios y desarrollar técnicas para asegurar que los derivados de la leche de animales transgénicos estén libres de virus de origen animal.

En una noticia relacionada, el quinto ternero clonado de Taiwan ha pasado el período de supervivencia de un mes. El primer ternero clonado, Hsupao, nació en septiembre de 2001 y sobrevivió solamente seis días antes de morir por deformaciones de nacimiento. Los segundo y tercer terneros clonados también murieron poco después de nacer. El cuarto, llamado Ju-i, nació en febrero del año pasado y se encuentra bien hasta el momento.

Aplicando las técnicas usadas para clonar terneros, los científicos taiwaneses han producido dos cabras clonadas, denominadas Paochi y Paohsiang, en julio de 2002. Ellas han crecido bien y se encuentran en la última etapa de su preñez.

Ninguno de los animales clonados antes mencionados son transgénicos; es decir, no poseen genes de otros animales artificialmente introducidos. Sin embargo, los científicos taiwaneses también lograron en febrero de 2002 clonar exitosamente las cerdas llamadas Kubi 1, 2, 3 y 4 con glándulas mamarias capaces de segregar concentraciones mejoradas transgénicamente de lactoferrina --una proteína que ayuda a reforzar el sistema inmune y previene la diarrea en cerditos-- y factor humano IX. Este avance fue logrado mediante la microinyección pronuclear de genes bovinos. Aunque Kubi 4 murió poco después de nacer, el resto de las cerdas ha crecido muy bien.

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